自主研发1类创新药！正大天晴CFB抑制剂获批临床
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自主研发1类创新药！正大天晴CFB抑制剂获批临床
2024-08-11 09:00:00 来源：健识局作者：
中国生物制药（1177.HK）下属企业南京正大天晴收到国家药品监督管理局药品审评中心核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司自主研发的1类创新药补体因子B（CFB）抑制剂NTQ5082胶囊开展补体参与介导的溶血性疾病的临床试验。
补体系统是体内重要的免疫效应放大系统，由多种血清蛋白和细胞表面蛋白组成，参与介导多种溶血性疾病，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）等。PNH是一种由造血干细胞PIG-A基因突变造成的非恶性克隆性疾病，临床主要表现为血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、静脉血栓和骨髓造血功能衰竭等。aHUS是另一种类型的血栓性微血管病，由补体旁路途径的过度激活引起，临床主要表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和肾损害三联征。目前全球已有多款C5补体抑制剂获批用于PNH和aHUS，而小分子口服CFB抑制剂有望为上述溶血性疾病患者带来新的治疗选择。
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